Algemeen
Wat betekent 'studiegeneesmiddel'?
Een “studiegeneesmiddel” is een geneesmiddel dat nog wordt getest en nog niet is goedgekeurd voor de behandeling van de ziekte of leeftijdsgroep van uw kind.
Het studiegeneesmiddel dat wordt toegediend in de AspireToo-studie is al goedgekeurd in 45 landen, waaronder de Europese Unie, het Verenigd Koninkrijk, Zwitserland, Israël, Australië, Canada, Zuid-Korea, Japan en de Verenigde Staten (VS) voor de behandeling van volwassenen en in sommige landen voor kinderen en jongeren van 12 jaar en ouder met de ziekte van Fabry. Aangezien het echter niet is onderzocht of goedgekeurd voor gebruik bij patiënten met de ziekte van Fabry tussen 2 en < 12 jaar, wordt het beschouwd als een studiegeneesmiddel voor deze patiënten.
Als mijn kind binnenkort 12 jaar wordt, kan hij/zij dan nog in aanmerking komen?
Kinderen die 11 jaar oud zijn, moeten meer dan 30 dagen na het moment van inschrijving jarig zijn.
Wie is de opdrachtgever van de studie?
Het farmaceutisch bedrijf Amicus Therapeutics is de opdrachtgever van de studie. Zij betalen de studiearts en het studiecentrum om deze studie uit te voeren. Artsen van onderzoekscentra over de hele wereld werken samen met Amicus om deze studie uit te voeren.
Kom meer te weten over de inzet van Amicus om een behandeling te vinden voor verwoestende zeldzame ziekten op
https:/amicusrx.com/
Deelnemen aan de studie
Hoe vaak zou mijn kind naar het studiecentrum moeten komen?
Er zullen minstens 8 geplande bezoeken aan het studiecentrum plaatsvinden als uw kind aan de studie deelneemt. Er zullen extra bezoeken plaatsvinden als de screening langer duurt dan 1 bezoek of als uw kind deelneemt aan de open-label uitbreiding.
Kost deelname aan de studie iets?
Het studiegeneesmiddel, studiegerelateerde tests, procedures en bezoeken die nodig zijn voor de studie worden gratis aan u/uw kind verstrekt. De kosten van gewone medische zorg die geen deel uitmaken van de studie worden op de gebruikelijke manier aan u en/of uw verzekeringsmaatschappij in rekening gebracht.
Wordt mijn kind betaald voor deelname aan de studie?
Vergoeding voor tijd en onkosten in verband met deelname kan al dan niet beschikbaar zijn bij uw studiecentrum. Voorbeelden van gerelateerde uitgaven zijn beperkte overnachtingsmogelijkheden, kilometervergoeding, vervoerskosten (bijv. vluchten, treinkosten, taxikosten) en/of maaltijden die nodig zijn tijdens lange reisperioden of overnachtingen. Vraag het studiepersoneel of u een vergoeding kunt krijgen.
Wat als ik besluit om deel te nemen aan de studie en daarna van gedachten verander?
Als u/uw kind besluit om deel te nemen aan de studie en later van gedachten verandert, kunt u op elk moment uw toestemming intrekken en de deelname van uw kind stopzetten. Uw beslissing heeft geen invloed op de mogelijkheid van uw kind om medische zorg te krijgen voor zijn of haar ziekte en hij of zij zal geen voordelen verliezen waar hij of zij anders recht op zou hebben.
Aan de slag
Wat is de eerste stap die ik moet nemen?
Neem contact op met iemand van het studiepersoneel voor meer informatie over de AspireToo-studie op xxx-xxx-xxxx
Klaar om te beginnen?
Neem contact op met iemand van het studiepersoneel voor meer informatie over de AspireToo-studie op: