Wat is de AspireToo-studie?
Dit is een klinische studie om meer te weten te komen over de behandeling van de ziekte van Fabry bij kinderen. Bekijk deze video om meer te weten te komen over klinische studies in het algemeen.
Waarom wordt de AspireToo-studie gedaan?
Deze studie beoordeelt een experimentele orale behandeling voor kinderen van 2 tot 11 jaar met de ziekte van Fabry met specifieke genvarianten.
Artsen willen zien of deze orale behandeling op een veilige manier de progressie van de ziekte bij jonge kinderen kan helpen vertragen.
Zo'n 7 tot 10 kinderen zullen wereldwijd worden ingeschreven.
Wie kan deelnemen aan de studie?
De studie is bestemd voor kinderen met de ziekte van Fabry die voldoen aan deze en andere vereisten, die de studiearts met u zal bespreken.
Leeftijd
2 tot 11 jaar
(vóór de 12e verjaardag)
Genotype
Een ontvankelijke GLA-genvariant* hebben
Behandelingsgeschiedenis
Nooit enzymvervangende therapie (ERT) hebben gehad of ten minste 14 dagen voorafgaand aan de start van de studie gestopt zijn met ERT.
*GLA is het gen dat het enzym α-galactosidase maakt. De ziekte van Fabry treedt op wanneer er niet genoeg werkende enzymen in het lichaam zijn. Het hebben van een “ontvankelijke variant” betekent dat u een specifieke versie van het gen, of GLA-genotype, hebt waarbij het studiegeneesmiddel kan helpen. Als onderdeel van de studie wordt uw genotypering bevestigd.
Hoelang duurt de studie?
De studie duurt minstens 12 maanden. Er zijn 4 hoofdonderdelen.
Screeningsperiode
14 tot 35 dagen; 1 tot 2 bezoeken
U zult met het studiepersoneel over de studie spreken en al uw vragen beantwoord krijgen. Als u en uw kind akkoord gaan om deel te nemen, ondertekent u een formulier voor geïnformeerde toestemming en tekent uw kind ook een formulier voor geïnformeerde instemming. Vervolgens worden er tests gedaan om te zien of uw kind aan de studie kan deelnemen.
Behandelingsperiode
12 maanden; 7 centrumbezoeken en 7 telefoongesprekken
Uw kind neemt het studiegeneesmiddel en komt naar het studiecentrum voor gezondheidscontroles en tests.
Open-label uitbreiding (optioneel)
Uw kind kan de mogelijkheid hebben om het studiegeneesmiddel te blijven gebruiken totdat het in de handel of via een ander programma beschikbaar komt; totdat de deelname van uw kind door u, de studiearts of de opdrachtgever van de studie wordt beëindigd; of totdat de hele studie wordt beëindigd. Hij of zij zal naar het studiecentrum blijven komen voor gezondheidscontroles en tests.
Opvolgingsperiode
30 dagen; 1 bezoek
Als uw kind niet deelneemt aan de open-label uitbreiding, zal hij of zij ongeveer 30 dagen na stopzetting van het studiegeneesmiddel nog 1 laatste studiebezoek om veiligheidsredenen afleggen.
Wat is het studiegeneesmiddel?
Het studiegeneesmiddel wordt in de vorm van tabletten geleverd die oplossen in water zodat uw kind het kan drinken. Afhankelijk van de dosis moet u misschien 1 of meer tabletten oplossen. Uw kind neemt om de dag een dosis in op een lege maag.
U wordt gevraagd om de datum en tijd waarop uw kind elke dosis van het studiegeneesmiddel inneemt, te noteren in het bijgeleverde doseringsdagboek.
Wat gebeurt er tijdens de screening?
Uw kind zal gezondheidscontroles en tests ondergaan om te kijken of hij/zij in aanmerking komt voor de studie. Het kan zijn dat uw kind 2 uur moet vasten (niets eten of drinken behalve water) voorafgaand aan het centrumbezoek.
Vragen over gezondheid en geneesmiddelen
GLA-genotypetest
Lichamelijk onderzoek
Echocardiogram (Echo)
Elektrocardiogram (ECG)
Bloedonderzoeken
Urineonderzoek
Zwangerschapstest (indien van toepassing)
Wat gebeurt er bij de bezoeken aan het studiecentrum?
Tijdens de eerste maand zijn er 3 bezoeken aan het studiecentrum voor gezondheidscontroles en tests. Voor de rest van het jaar vinden de bezoeken ongeveer elke 3 maanden plaats. Bezoeken duren 90 tot 120 minuten. Niet elke onderstaande test wordt bij elk bezoek gedaan. Tussen geplande ziekenhuisbezoeken neemt de studiearts telefonisch contact met u op.
Vragen over gezondheid en geneesmiddelen
Controle doseringsdagboek
Lichamelijk onderzoek
Echocardiogram (ECHO)
Elektrocardiogram (ECG)
Tannerstadia (puberteitsbeoordeling)
Bloedonderzoeken
Urineonderzoek
Zwangerschapstest (indien van toepassing)
Vragenlijsten over pijn en de gezondheid
Hey, ouders! Houd uw kind bezig tijdens studiebezoeken met spelletjes, kleuren en leuke video's!
Klaar om te beginnen?
Neem contact op met iemand van het studiepersoneel voor meer informatie over de AspireToo-studie op: